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罕见病铜娃娃特效药停产?非唯一选择,但短缺如何解

澎湃新闻2020-06-04 14:23:213阅

原标题:罕见病铜娃娃特效药停产?该药非唯一选择,但类似短缺如何解

新民晚报6月4日消息,罕见病“肝豆状核变性”发病年龄以 8-13 岁居多,在中国发病率万分之一,患儿一般被称为“铜娃娃”。治疗“铜娃娃”的特效药“二巯丙磺钠注射液”因某些原因断货了,商家表示暂停生产。这两天,此消息在外地的肝豆病友群里大量传播,经媒体报道后受到广泛关注。肝豆病患者口中的“救命药”如果断供,是否会危及生命?有没有什么解决方案?类似短缺药的问题该如何破解?

厂家因原料断供停产

根据媒体报道,家住湖北的李女士母女俩,接连被确诊患上同一种罕见遗传病——肝豆状核变性,因药厂暂停生产,治疗该病的二巯丙磺钠注射液出现断货,母女俩已无法按正当剂量注射。而治疗肝豆病的药为何会停产?据称是“由于上游原料厂在搬家,原材料无法供应,所以公司暂时停产”,且恢复时间尚不能确定。

记者查询国家药品监督管理局网站发现,具有“二巯丙磺钠 ”药品生产批文的有四家企业,其中原料药二巯丙磺钠为上海万巷制药有限公司生产,而有“二巯丙磺钠注射液”批文的共三家企业,分别为上海禾丰制药有限公司、上海旭东海普药业有限公司、华润紫竹药业有限公司。

记者今天上午多方求证,并从业内人士处获悉,目前,上海有2家企业因为原料药(二巯丙磺钠)供应问题处于暂停生产状态,现有库存预计可以保障2个半月左右的临床需求量。另了解,2家企业所需要的原料均由上海万巷制药有限公司独家生产,但该上游企业正在对产品进行工艺变更研究,并将尽快向国家药监局申报。

治疗药物并非唯一

那么,药品断货,患者该如何治疗呢?

上海交通大学医学院附属同仁医院神经内科主任王晓平说,“ 肝豆病”即“肝豆状核变性”,患者铜代谢发生障碍,可殃及脑、肝脏等多个器官。在罕见病中,算患者比较多的一种疾病了。对肝豆病患者来说,排铜是必须的。如果早期诊断和及时治疗,多数患者可获得与健康人一样的生活和寿命,只有小部分人会因肝功能衰竭而死亡。

复旦大学附属华山医院神经内科医生章悦告诉记者,目前在华山医院神经内科有专门的肝豆病门诊,在该院,治疗这种疾病的主流药物是青霉胺,这是一种口服药物,配合葡萄糖酸锌片的服用,很多患者的病情控制不错,也有不少结婚生孩子了。对于不能使用青霉胺的患者,医院会使用其他替代药品。据悉,青霉胺由上海信谊药厂有限公司生产,也曾遇到过短缺断供的情况,但企业历经一系列生产技术攻关,目前青霉胺的生产状态稳定,市场供应正常。

“上海禾丰制药有限公司生产的二巯丙磺钠注射液最近的确是断货了,来问的病家很多。”王晓平说,二巯丙磺钠注射液是处方药,价格不贵,许多患者每年住院的主要目的就是为了打二巯丙磺钠注射液,尤其在外地,这种药用得比较多。但如果要将其称为唯一救命药,似乎言过其实。其实,治疗肝豆病的药已经有好几种,有注射也有口服,多为上海厂家生产。这些年也遇到过好几次二巯丙磺钠注射液短暂缺货的情况,可使用部分替代的口服药,即二巯丁二酸,但这个药价格相对比较高。

探索“药联体”解短缺困局

短缺药的问题并不少见。近年来,无论是心外科手术需要的硫酸鱼精蛋白,还是治疗甲亢的甲巯咪唑到甲减患者必须的优甲乐,都出现过“一药难求”情况。如何保障临床必需、价格低廉的药品供应成为社会关注的焦点。

2017年,原国家卫计委公布,通过国家重点监测系统、列入短缺药品清单的有139个品种。其中,二巯丙磺钠注射液也被纳入其中。针对短缺药问题,国家已在全国范围内布局小品种药集中生产基地。

我国首个国家小品种药(短缺药)供应保障联合体“药联体”已经成立。首批成员由上药信谊联动浙江海正、常州亚邦、湖州展望药业等24家企业单位发起组织,可保障供应57个小品种药(短缺药)品种,包括苯巴比妥、硫酸鱼精蛋白、异烟肼等知名药品,涉及心血管、消化代谢、血液类、抗感染类等十余个领域。“药联体”的建立,是通过政府和市场的联动、市场上下游产业链的联动,解决信息不对称,使得药品短缺能早发现、早预警、早预防。业内人士透露,希望有关部门加快推进短缺药品源信息采集,推动短缺药品监测、集中采购和短缺药品及其原料药注册审批、生产供应等信息和原料药及制剂在注册、生产、采购、价格等方面的信息联通共享。

此外,国家卫健委、发改委、工信部等12部门今年4月发布《国家短缺药品清单管理办法(试行)》,并出台了短缺药品信息上报表。该上报表涵盖短缺的药品是否为临床必需,短缺药品波及范围,已采取应对措施及结果等内容。药品短缺原因涵盖不愿配送、生产、供应,以及流标,生产线改造、限价交易、原料药短缺、原料药垄断等导致的产能不足。

来源:新民晚报

责任编辑:朱学森

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